Injeção em dose única mostra queda de até 69% no colesterol em testes iniciais

Um tratamento experimental com potencial para revolucionar o controle do colesterol está em fase de testes e já apresenta resultados promissores. O VERVE-102, desenvolvido pela farmacêutica Verve Therapeutics, utiliza edição genética para silenciar permanentemente o gene PCSK9, responsável por dificultar a eliminação do colesterol ruim (LDL) da circulação.

A proposta difere das terapias tradicionais, como o uso diário de estatinas, que apenas bloqueiam temporariamente a produção de colesterol. 

Ao desligar de forma definitiva o gene PCSK9, a injeção permite que os receptores no fígado sejam reutilizados diversas vezes, aumentando de maneira contínua a capacidade de remoção do LDL do sangue.

Como age o VERVE-102

A tecnologia aplicada combina dois elementos principais: um editor de adenina, que altera apenas a base necessária no DNA, e um RNA guia, que conduz essa modificação diretamente ao gene PCSK9. 

Esse processo garante precisão e reduz a chance de alterações indesejadas em outras partes do genoma. 

O objetivo é oferecer um efeito permanente, eliminando a necessidade de medicamentos diários ou de aplicações frequentes.

Resultados animadores dos ensaios clínicos

Os primeiros dados do estudo Heart-2 Fase 1b indicam reduções significativas no colesterol LDL, variando de acordo com a dosagem aplicada. 

Pacientes que receberam a menor dose tiveram queda de 21%, enquanto a dose intermediária reduziu os níveis em 41%. Entre os que receberam a dose mais alta, a redução média foi de 53%. Em um caso específico, a queda chegou a 69%.

Outro ponto considerado encorajador é a segurança: nenhum dos 14 participantes relatou efeitos adversos graves, e todos responderam bem ao tratamento. 

Especialistas apontam que os números representam um marco para a medicina cardiovascular e sinalizam que a estratégia de edição genética pode estar próxima de se tornar prática clínica.

Próximos passos e expectativas

Com os resultados preliminares positivos, a farmacêutica já iniciou uma nova fase de testes em países como Reino Unido, Canadá, Israel, Austrália e Nova Zelândia. 

Dessa vez, os voluntários receberão doses mais altas, o que permitirá avaliar não apenas a eficácia em grupos maiores, mas também a segurança em longo prazo. Os resultados dessa etapa devem ser conhecidos no segundo semestre de 2025.

Um futuro promissor para a medicina genética

Caso os dados se confirmem, o VERVE-102 pode abrir um novo caminho no tratamento da hipercolesterolemia familiar e de casos graves de colesterol elevado, reduzindo de forma duradoura os riscos de infartos, derrames e outras complicações cardiovasculares.

Além de oferecer uma solução inovadora para o controle do colesterol, a tecnologia pode ser o ponto de partida para a aplicação em larga escala da edição genética direcionada, com potencial de transformar o enfrentamento de diversas doenças hereditárias.